2期临床试验表明新药Evinacumab可将坏胆固醇水平降低一半

导读：外媒报道称，一款名叫“Evinacumab”的降胆固醇新药，已在 2 期临床试验中取得了耀眼的疗效。

外媒报道称，一款名叫“Evinacumab”的降胆固醇新药，已在 2 期临床试验中取得了耀眼的疗效。与使用安慰剂的对照组相比，实验药物可将极高胆固醇患者的这项指标降低约一半。据悉，尽管胆固醇也是细胞的重要组成部分，但若低密度脂蛋白（LDL）胆固醇在血液中的含量过高，反而会引发一系列健康问题。

资料图

对于普通人来说，可将胆固醇简单分为“好”或“坏”两种，后者可能引发高胆固醇血症，以及增加心脏病、中风或其它心血管疾病的风险。

目前最佳的治疗方法，是采用高强度他汀类药物、针对肝蛋白 PCSK9 的抑制剂、以及通过降低小肠吸收多少胆固醇的三联疗法。

然而对于许多高遗传性的患者来说 —— 即杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）—— 这“三板斧”下来的力度仍不太够。

好消息是，尽管现有药物需要靶向 LDL 受体基因，Evinacumab 却选用了另一套机制来调节胆固醇水平。研究员 Robert Rosenson 表示：

Evinacumab 是一种完全人源性的单克隆抗体，可抑制血管生成素样蛋白3（ANGPLT3），并通过不依赖于 LDL 受体的途径来降低 LDL 胆固醇。

基因研究表明，缺少或 ANGPTL3 的水平较低的人们，其 LDL 胆固醇的终生水平都会非常低，并且很少罹患动脉粥样硬化之类的心血管疾病。

本轮 2 期临床试验，亦是在双盲和安慰剂对照的情况下开展的。参与研究的 272 例高胆固醇血症患者（研究组 / 对照组），分别被施用了不同剂量的皮下 / 静脉注射药物。

16 周后，每周接受 450 mg 新药皮下主摄的受试者，其 LDL 胆固醇水平较安慰剂组降低了 56% 。

每周接受 300 mg 新药的受试者，降低了 52.9% 。而每两周接受 300 mg 的受试者，亦有降低 38.5% 。

至于接受静脉注射的受试者，按每公斤（2.2 磅）体重 15mg 或 5mg 的配药量，其 LDL 胆固醇水平分别降低了 50.5% 和 24.2% 。

Rosenson 表示：“我们的研究表明，皮下或静脉注射  Evinacumab 的方案，对 LDL 胆固醇的影响最为显著。若得到批准，新药将为心脏病专家提供重大的附加治疗选项，使 HeFH 患者达到或接近降低 LDL 胆固醇的目标”。

值得一提的是，研究发现大多数受试者对 Evinacumab 的耐受性良好，仅一人出现了呼吸困难、以及另一人遭遇轻微的过敏反应。但在停药之后，情况都会好转。至于期间病故的两人，都与自身先前的基础疾病和健康状况有关。

据悉，目前 Evinacumab 正在接受美国 FDA 和欧盟监管机构的审查。有关这项研究的详情，已经发表在近日出版的《新英格兰医学杂志》（NEJM）上，原标题为《Evinacumab in Patients with Refractory Hypercholesterolemia》。